Tinneasan Germline Gene Therapy

Tha e coltach gu bheil saidheans ginealachaidh ginealach a 'tighinn gu crìch mar a tha an teicneòlas cumhachdach seo a' ruigsinn puing far am faod e cuideachadh le feadhainn de na galaran ginteil as duilghe a bhith a 'làimhseachadh. Tha a cead airson cleachdadh meidigeach coitcheann airson grunn ghalaran a 'nochdadh an-dràsta. Gu dearbh, tha Comann Medicines na h-Eòrpa air cead fhaighinn mar-thà air a 'chiad dhroga gine leigheas.

Ge-tà, tha na h-eisimpleirean agus na deuchainnean gu ruige seo a 'toirt a - steach leigheas ceal grianach .

Is e sin, chan atharraich iad ach gintinneachd nan ceallan anns an euslainteach a bharrachd air an sperm geal no ceallan ugh.

Tinneasan Germline Gene Therapy

Tha cinneasachadh gine air ceallan geal a 'cruthachadh mòran connspaid oir tha atharrachaidhean sam bith a' fàs tarraingeach (bho gu bheil an tinneas a 'faighinn an DNA air a làimhseachadh). Tha seo a 'ciallachadh gum bi e comasach, mar eisimpleir, a bhith a' ceartachadh gèilleadh ginteil a dh 'adhbharaicheas an t-siudal bubble boy san euslaintich, ach cuideachd cuir às don locht a tha gu cunbhalach anns na ginealaichean a leanas den teaghlach sin. Tha an t-eisimpleir seo na thinneas ginteil ainneamh gu math tearc, ach tha mòran eile ann, mar eisimpleir, galar Huntington no tinneas cnàimh Duchenne, a tha nas cumanta agus a dh'fhaodadh, gu teòiridheach, a bhith air an cur às do theaghlaichean a tha a 'fulang leis na duilgheadasan sin.

Ged a tha e na bhuannachd iongantach a bhith a 'cur às do ghalar a tha gu tur ann an teaghlach, is e an t-uallach a th' ann, ma tha rudeigin nach deach a choileanadh (mar an leucemia a chaidh a thoirt a-steach do chuid den chiad bhuidheann de chlann a chaidh a làimhseachadh airson eas-smuain syndrome le dòigh-làimhseachaidh gine) , thèid an duilgheadas ginteil a thoirt do chlann nan ginealaichean ri teachd.

Tha an t-uallach mu bhith a 'gluasad ginealachd ginealachaidh a' sìmplidh a-mach no fo-bhuaidhean do ghinealaichean ri teachd cinnteach gu bheil e fìor dhuilich gus beachdachadh sam bith a dhèanamh air leigheas ginteil ginealach ach chan e mearachdan an aon chùis.

Chan eil leasachaidhean ginteil a 'toirt dragh oirbh an-dràsta

Is e cùis eile a th 'ann gum faodadh an seòrsa dòigh-làimhseachaidh seo fosgladh a-mach a' chomas a bhith ann a bhith a 'cur a-steach genes gus feartan buannachdail a thairgse, leithid barrachd fiosrachaidh, buailteach do àrdachadh, no eadhon dathan sùla sònraichte.

Ach, chan e fìor cheist pragtaigeach a tha ann an cleachdadh teicneòlas seo airson leasachaidhean ginteil, oir chan eil tuigse làidir aig saidheans air a 'ghintinneachd a tha an sàs anns a' chuid as motha den t-seòrsa toinnte iom-fhillte seo gus modhan leigheas gine a dhèanamh gus aon dhiubh sin atharrachadh ion-dhèanta aig an àm seo.

Deasbadan Thar Tèaraidhean Gearmailteach agus an Dòigh Saidheansail

Aig deireadh nan 1990an bha mòran còmhraidh ann a thaobh comas ginealachaidh ginealachd agus na draghan èiginn a tha a 'dol còmhla ris. Bha grunn artaigilean a 'dèiligeadh ris a' chuspair seo ann an Nàdar agus ann an Journal of the National Institute. Chuir Comann Ameireaganach airson Foillseachadh Saidheans eadhon am Fòram air Eadar-theachdan Gearmailteach Daonna ann an 1997, far an robh coltas air riochdairean saidheansail agus creideimh a bhith a 'cuimseachadh air dè bu chòir no nach bu chòir a dhèanamh, an àite staid fìor na saidheans aig an àm sin.

Gu inntinneach, ge-tà, chan eil mòran deasbaid an-dràsta air leigheas geàrr-loidhne. Is dòcha gu bheil an tubaist aig Jesse Gelsinger, a chaochail mar thoradh air fìor dhroch bhualadh aillseachaidh ann an deuchainn gine ann an Oilthigh Pennsylvania ann an 1999, agus gun deach leasachadh leucemia le na leanabh a chaidh a leigheas airson mì-rian imdhonaidh tràth sna 2000an a ghiùlain ìre àraid de ghràinealachd, agus thug iad tuigse nas fheàrr air na smachdan cùramach agus modh dearbhach deuchainneach.

Tha coltas gu bheil an cuideam a th 'ann an-dràsta nas motha air a bhith a' toirt deagh thoraidhean agus modhan làidir airson togail air an àite seach a bhith a 'putadh a' chèis air adhart gus leigheasan iongantach ùr a choileanadh. Gu dearbh, bidh toraidhean snasailteach a 'tachairt ach, airson leigheasan practaigeach agus sàbhailte a thoirt gu buil, tha feum air mòran de sgrùdaidhean saidheansail mionaideach, modhan, agus glè thric.

Potential Future airson Therapies Gearmailteach

Mar a tha adhartas ann an adhartasan a 'chlàir, ge-tà, agus bidh cleachdadh ginteil daonna a' fàs nas làidire, sùbailte, agus àbhaisteach, bidh a 'cheist mu leigheasan ginealachd a' nochdadh a-rithist. Tha mòran dhiubh mar-thà a 'tarraing roinnean agus stiùireadh soilleir mu na tha ceadaichte no nach eil. Mar eisimpleir, tha an eaglais Chaitligeach air stiùireadh sònraichte a thoirt seachad mun t-seòrsa ginealachd a tha e a 'meas iomchaidh.

B 'e glè bheag a bhiodh mì-fhortanach gu leòr gus beachdachadh air deuchainnean teirpeach a' bhunait an-diugh, leis an tuigse bheag a th 'againn an-dràsta air a' mhodh-obrach fìor fhillte seo.

Ged a tha luchd-rannsachaidh ann an Oregon a 'dol an sàs ann an cruth fìor eòlach de ghinealachadh ginealach a tha dìreach ag atharrachadh DNA air a roinn anns na mitochondria. Tha eadhon an obair seo, ge-tà, air càineadh a dhèanamh. Fiù 's le tuigse nas fheàrr air genomeag agus cleachdadh ginteil bhon chiad deuchainn ginealachd ann an 1990, tha fhathast beàrnan mòra ann an tuigse.

Tha e coltach gum bi adhbharan làidir ann mu dheireadh a bhith a 'gabhail os làimh leigheasan geàrr-loidhne. A 'cruthachadh stiùireadh air mar a bu chòir tagraidhean ginealachaidh san àm ri teachd a bhith air an riaghladh, ge-tà, cha bhiodh iad stèidhichte ach air speallaidhean. Chan urrainn dhuinn ach tomhas a dhèanamh dha na comasan agus an eòlais againn san àm ri teachd. Bidh an suidheachadh fìor, nuair a ruigeas e, eadar-dhealaichte agus buailteach a bhith a 'gluasad an dà chuid am beachdan beusanta agus saidheansail.